Oude Medicijnen Geven Nieuwe Hoop Voor Duchenne Spierdystrofie (Essay)

{h1}

Duchenne spierdystrofie beïnvloedt alle spieren, inclusief het hart, en hartfalen is de belangrijkste doodsoorzaak - maar nu kan een nieuwe combinatie van gemeenschappelijke hartmedicijnen mensen met de ziekte helpen langer te leven.

Dr. Subha Raman, cardioloog bij The Ohio State University Wexner Medical Center, heeft dit artikel bijgedragen aan WordsSideKick.com's Expertvoices: opiniestuk en inzichten.

Mensen met Duchenne spierdystrofie, of DMD, hebben een genetische stoornis waarbij het lichaam geen dystrofine produceert, een eiwit dat helpt de spiercellen intact te houden - als gevolg hiervan zorgt de aandoening ervoor dat de spieren snel breken en verzwakken. Omdat de spier in het hart is beschadigd, lijdt een meerderheid van de DMD-patiënten aan hartfalen nadat ze slechts zijn overgebleven in de jaren twintig of begin dertig.

Nu, in een studie gepubliceerd in The Lancet Neurology, mijn collega's en ik hebben een nieuwe oorzaak voor hoop gevonden. We ontdekten dat een paar cardiale medicijnen die al jaren op de markt zijn - bij elkaar gebruikt - bijzonder effectief blijken te zijn in het vertragen van hartschade.

In een nieuwe studie onder leiding van Dr. Subha Raman van het Wexner Medical Center van de Ohio State University, konden onderzoekers de snelheid van hartbeschadiging bij patiënten met de spierdystrofie van Duchenne dramatisch vertragen door een combinatie van gevestigde medicijnen te gebruiken.

In een nieuwe studie onder leiding van Dr. Subha Raman van het Wexner Medical Center van de Ohio State University, konden onderzoekers de snelheid van hartbeschadiging bij patiënten met de spierdystrofie van Duchenne dramatisch vertragen door een combinatie van gevestigde medicijnen te gebruiken.

Credit: Het Wexner Medical Center van de Ohio State University

Oude medicijnen, nieuwe behandeling

Als cardioloog en professor aan het Wexner Medical Center van de Ohio State University werkte ik samen met een team van DMD-experts uit de hele natie aan een klinisch onderzoek dat de combinatie van eplerenone (een aldosteronantagonist die dienst doet als een kaliumsparend diureticum) en ofwel een angiotensine-converting-enzym (ACE) -remmer of een angiotensine-receptorblokker (ARB). ACE-remmers en ARB's helpen de bloedvaten te ontspannen en maken het voor het hart gemakkelijker om bloed te pompen. [Beyond Vegetables and Exercise: 5 verrassende manieren om gezond hart te zijn]

We baseerden deze proef op onze eerdere laboratoriumresultaten die deze combinatie van medicijnen verminderde spierbeschadiging en bewaarde hartfunctie bij muizen met DMD. In deze proef bij mensen hebben we 42 jongens met DMD ingeschreven die bewijs hadden getoond van vroege hartspierbeschadiging door cardiale magnetische resonantie beeldvorming. (Gelegen op het X-chromosoom, treft DMD voornamelijk mannen, omdat vrouwen twee X-chromosoomkopieën hebben en zelden tekenen van de ziekte vertonen.)

In de dubbelblinde studie werden de jongens gerandomiseerd om één dagelijkse pil van 25 milligram placebo of eplerenon gedurende één jaar te krijgen. Alle patiënten bleven ACE of ARB ontvangen en bleven onder de hoede van hun arts.

Na 12 maanden rapporteerde de groep die de behandeling met eplerenone kreeg significant minder achteruitgang van de linkerventrikelfunctie dan de patiënten op de placebo. De resultaten gaven aan dat ten minste zes maanden therapie nodig waren om dat voordeel te realiseren.

Vroegtijdige preventie, langer leven

De bevindingen zijn bemoedigend. Wij geloven dat dit onderzoek bewijsmateriaal biedt dat het vroege gebruik van deze gemakkelijk verkrijgbare medicijnen ondersteunt.

We weten dat waarschuwingssignalen verschijnen bij DMD-patiënten lang voordat complicaties zoals congestief hartfalen en hartritmestoornissen optreden. Door de vroegst detecteerbare verandering in de hartfunctie te beïnvloeden, verwachten we nog grotere voordelen te zien bij de follow-up op langere termijn van deze patiënten. Vertraging van de progressie van hartziekten zou zich moeten vertalen in langere levens en verbeterde kwaliteit van leven voor getroffen personen en hun families.

Ons onderzoek is geïnspireerd door de 26-jarige Ryan Ballou uit Pittsburgh, Penn. Hij is een jonge man met DMD die, samen met zijn vader, BallouSkies begon te sensibiliseren en fondsen te werven voor onderzoek naar hartziekten bij patiënten met spierdystrofie. BallouSkies was de belangrijkste financiële ondersteuner van deze klinische studie - dit onderzoek is dankzij hun ondersteuning veel sneller verlopen - met aanvullende ondersteuning door het ouderproject Muscular Dystrophy, het Amerikaanse nationale centrum voor geavanceerde wetenschappen en de Amerikaanse National Institutes of Health.

Als u een actueel expert bent - onderzoeker, zakelijk leider, auteur of innovator - en een nieuw stuk wilt bijdragen, e-mail ons hier.

Als u een actueel expert bent - onderzoeker, zakelijk leider, auteur of innovator - en een nieuw stuk wilt bijdragen, e-mail ons hier.

Ons team bestond uit onderzoekers van het Nationwide Children's Hospital in Columbus, het Christ Hospital Heart and Vascular Center en het Cincinnati Children's Hospital Medical Center in Ohio, de University of California Los Angeles (UCLA) en de University of Maryland - en onze volgende proef om op te bouwen resultaten zijn al onderweg.

In dat onderzoek zal het nut van gecombineerde geneesmiddelen tegen hartfalen voor patiënten met DMD worden getest zonder dat bewijs van baseline-hartspierbeschadiging nodig is om de behandeling te starten. We zullen patiënten inschrijven op vier locaties in de VS: het Wexner Medical Center / Nationwide Children's Hospital in Ohio, de UCLA, de University of Colorado en de University of Utah.

Hoewel er nog steeds geen remedie is voor DMD, zijn wetenschappelijke ontdekkingen toonaangevende onderzoekers zoals mijn team en onze collega's, die veelbelovende behandelingen aanbieden. Medische kennis van neuromusculaire aandoeningen is verbreding, en kinderen en volwassenen met Duchenne spierdystrofie leven langer en vollere levens.

Volg alle Expert Voices-problemen en debatten - en deel uitmaken van de discussie - op Facebook, Twitter en Google+. De weergegeven meningen zijn die van de auteur en komen niet noodzakelijk overeen met de mening van de uitgever. Deze versie van het artikel is oorspronkelijk gepubliceerd op WordsSideKick.com.


Video Supplement: .




Onderzoek


Ouders Wantrouwen, Delay Vaccines, Enquête Vindt
Ouders Wantrouwen, Delay Vaccines, Enquête Vindt

Klein Gewichtsverlies Leidt Tot Grote Gezondheidsvoordelen
Klein Gewichtsverlies Leidt Tot Grote Gezondheidsvoordelen

Science Nieuws


Deep-Diving Robots Zap, Kill Invasive Lionfish
Deep-Diving Robots Zap, Kill Invasive Lionfish

Feiten Over Leopards
Feiten Over Leopards

Wat Zijn Algen?
Wat Zijn Algen?

Wat Kunnen We Leren Van Geoarcheologie?
Wat Kunnen We Leren Van Geoarcheologie?

Ebola-Overlevenden Worden Geconfronteerd Met Ontberingen, Maar Nieuwe Programma'S Helpen
Ebola-Overlevenden Worden Geconfronteerd Met Ontberingen, Maar Nieuwe Programma'S Helpen


WordsSideKick.com
Alle Rechten Voorbehouden!
Reproductie Van Materialen Toegestaan Alleen Prostanovkoy Actieve Link Naar De Site WordsSideKick.com

© 2005–2019 WordsSideKick.com