Hoe Dichtbij Zijn We Eigenlijk In Het Genezen Van Kanker Met Crispr?

{h1}

De belofte van crispr wordt vandaag in het laboratorium gerealiseerd door het creëren van speciale diermodellen en cellijnen. En de technologie komt eindelijk in de kliniek om mensen direct te behandelen.

Aanhangers van wetenschap en gezondheidsnieuws, vooral die met een terminale ziekte, kunnen de indruk krijgen dat de dageraad van een nieuw, ziektevrij tijdperk voor de deur staat - en nergens is dit idee duidelijker dan in het nieuwste modewoord in de gezondheidswetenschappen, CRISPR.

Met deze tool, een vorm van genetische manipulatie, kunnen wetenschappers een genoom bewerken - dat wil zeggen, een reeks genen veranderen onder de tienduizenden die zich in het DNA van een organisme bevinden. Met CRISPR kunnen wetenschappers de mogelijkheid hebben om ziekteveroorzakende genen te verwijderen of te corrigeren of nieuwe in te voegen die ziekten, waaronder kanker, theoretisch kunnen genezen.

Maar de technologie biedt zowel potentiële voordelen als risico's. [10 geweldige dingen die wetenschappers net deden met CRISPR]

Twee belangrijke CRISPR-studies die deze maand zijn gepubliceerd, onderstrepen de belofte en zorgen. De eerste, van een multi-instituutteam onder leiding van onderzoekers van de Universiteit van Californië, San Francisco (UCSF) en gepubliceerd in het tijdschrift Nature, onthulde een nieuwe, efficiëntere manier om met CRISPR veranderingen in het genoom aan te brengen. Deze methode, die gebruik maakt van elektrische velden, werd wijdverspreid geprezen door de biomedische onderzoeksinstelling, zoals gerapporteerd in tal van nieuwsberichten.

De tweede studie, van het laboratorium van Allan Bradley aan het Wellcome Sanger Institute in Engeland, een paar dagen later gepubliceerd in het tijdschrift Nature Biotechnology, suggereerde dat het bewerken van CRISPR-genen mogelijk meer schade aanricht dan wetenschappers dachten.

Dus wat is er aan de hand? En hoe dicht zijn wetenschappers om CRISPR daadwerkelijk te gebruiken om kanker effectief te behandelen?

CRISPR wordt scherper

CRISPR is een van de vele instrumenten in het 40-jarige veld van genetische manipulatie en komt in 2012 op de scène. De technologie biedt ongekende precisie bij het bewerken van het genoom - dat wil zeggen, het openmaken van een DNA-streng en het corrigeren van een fout die is ingetypt in de genetische code. CRISPR is niet de eerste methode om genen te bewerken, maar het lijkt de meest precieze tot nu toe.

Hier is hoe het werkt: CRISPR's, een afkorting voor geclusterde, regelmatig op afstand gelegen korte palindromische herhalingen (maak je geen zorgen - de meeste wetenschappers kunnen dit niet onthouden), zijn stukjes DNA die worden gevonden in bacteriën en andere microben. Deze micro-organismen gebruiken CRISPR's om viraal DNA te vinden en te verwijderen dat hun genomen is binnengedrongen. Het is een verdedigingssysteem voor de gastheer. De CRISPR's en bijbehorende eiwitten, zoals Cas9, knippen in wezen het virale DNA uit en patchen de dingen op.

De technologie is nu net het gebied van klinische toepassing binnengetreden, met nog steeds slechts een handvol patiënten die de behandeling krijgen, allemaal vanaf 2017. CRISPR wordt nu echter gebruikt - algemeen en opmerkelijk succesvol - bij het creëren van proefdieren en cellijnen met belangrijke genetische kenmerken die wetenschappers helpen om menselijke ziekten beter te bestuderen.

In dit opzicht is een deel van de CRISPR-belofte al gerealiseerd in termen van "het landschap van onderzoek in de biomedische geneeskunde werkelijk vooruit helpen op een manier die niemand voor mogelijk hield", zei Fyodor Urnov, adjunct-directeur van het Altius Institute for Biomedical Sciences in Seattle, die maakt gebruik van CRISPR en andere methoden om menselijke genen in het lab te bewerken. [7 Ziekten waarover je meer kunt leren van een genetische test]

En wat betreft de andere belofte, klinische toepassing: "Er is echt goed nieuws aan de horizon", vertelde Urnov aan WordsSideKick.com.

CRISPR vordert - en valkuilen

Om CRISPR te laten werken, moeten de korte strengen eerst in de kern van een cel komen, waar DNA wordt gevonden. Om CRISPR's daar te vervoeren, gebruiken wetenschappers gemodificeerde virussen, een decennialange bezorgmethode. Deze onschadelijke virussen dringen de cel binnen, zoals ze gewoon zijn te doen, en deponeren het pakket. Maar de productie van deze virussen in aanzienlijke aantallen voor klinisch gebruik kan maanden of een jaar duren, en kritisch zieke patiënten hebben meestal niet zo lang te wachten.

Dat is waarom het nieuwe Nature-artikel zoveel opwinding en lof teweegbracht. In dat werk gebruikten wetenschappers elektrische stimulatie, en geen virussen, om genetisch materiaal naar de celkern te transporteren. Dit wordt 'elektroporatie' genoemd en het verkort het proces tot enkele weken. De methode zou de onderzoeksinspanningen enorm kunnen versnellen.

Maar het andere nieuwe onderzoek, hoewel het niet refereerde aan het onderzoek naar elektrische stimulatie, waarschuwde dat CRISPR vol gevaar blijft. De techniek kan meer delen van het DNA veranderen dan wetenschappers beseften, inclusief die delen die verder weg zijn gelegen van de regio waarop CRISPR zich richt, aldus de onderzoekers.

Kortom, CRISPR kan te veel knippen, en afhankelijk van wat er is afgeknipt, zou deze onnauwkeurigheid problemen kunnen opleveren, schreven de onderzoekers. Wetenschappers die CRISPR gebruiken, kunnen bijvoorbeeld onbedoeld een kankeronderdrukkend gen uitsnijden.

En deze fouten kunnen optreden ongeacht het gebruikte veermechanisme, of het nu elektroporatie of virale vector is, vertelde hoofdstudie-auteur Michael Kosicki, een afgestudeerde student aan het Wellcome Sanger Institute in Engeland, aan WordsSideKick.com.

Maar Urnov, die niet betrokken was bij beide studies, zei dat hij waarschuwde tegen het trekken van brede conclusies uit de tweede paper. In die studie werden muizencellen gebruikt, geen humane cellen van kliniekkwaliteit en er werd geen CRISPR-Cas9-stam gebruikt voor klinisch gebruik, zei hij. Je kunt de splitsing buiten het doelwit in het DNA van de muis niet vergelijken met wat er zou kunnen gebeuren in de studies bij mensen, voegde hij eraan toe.

In de VSen Europa zou geen klinische proef starten zonder door "rigoureuze veiligheidsevaluatie" te gaan, zei Urnov.

Er zijn twee primaire zorgen over de veiligheid: 1) ervoor zorgen dat de genetische verandering correct is uitgevoerd, zonder andere regio's te snaaien, een gevaar dat in het tweede onderzoek naar voren kwam en 2) het waarborgen van de genetische verandering van belang, zelfs indien correct uitgevoerd, veilig is en dat het wijziging of verwijdering heeft geen onvoorziene gevolgen.

Welke kankerpatiënten moeten weten

CRISPR heeft de potentie om een ​​revolutie teweeg te brengen in de kankertherapie, voornamelijk op het gebied van immunotherapie. Bij immuuntherapie bij kanker, ontwikkelt de behandeling genetisch immuuncellen die T-cellen worden genoemd om kankercellen te vinden en te doden, alsof ze een koud virus zijn. In 2017 keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration twee geneesmiddelen goed voor een type immunotherapie genaamd chimere antigeenreceptor (CAR-T) immunotherapie. Geen van beide behandelingen bracht echter CRISPR met zich mee.

Maar artsen wereldwijd gebruiken zowel traditionele immunotherapie als nieuwe CRISPR-technieken om het aantal kankertypen te verhogen dat ze betrouwbaar kunnen behandelen, zij het allemaal op voorlopig experimenteel niveau.

Als u kankerpatiënt bent, is het eerste dat u moet realiseren dat u niet noodzakelijk deze experimentele therapieën nodig heeft. Als je er een nodig hebt, betekent dat dat de conventionele behandelingen - chemotherapie, bestraling en chirurgie - hebben gefaald. [7 Bijwerkingen van de behandeling van kanker en hoe ermee om te gaan]

Het tweede ding dat kankerpatiënten moeten begrijpen, is dat experimentele CRISPR-behandelingen, nou ja, experimenteel zijn en niet voor velen beschikbaar zijn. Deze behandelingen worden voornamelijk aangeboden in onderzoeksziekenhuizen en ze werken niet voor de meerderheid van de patiënten. Artsen in die omgeving proberen te achterhalen of en hoe deze therapieën werken, of hoe ze moeten worden aangepast, zodat deze artsen patiënt-vrijwilligers moeten werven met goed gedefinieerde kankertypes.

Dit is dus de hamvraag: hoe dicht zijn we eigenlijk om kanker te genezen met CRISPR? Natuurlijk kan geen enkele expert dat met zekerheid zeggen. Urnov zei dat hij er vertrouwen in heeft dat de CRISPR-technologie de komende jaren steeds meer genezing zal brengen voor een breed scala aan ziekten, waaronder bepaalde soorten kanker.

Dr. Alexander Marson van UCSF, senior auteur van het onderzoek naar elektroporatie, suggereerde dat we binnenkort een antwoord op de kankerapplicaties van CRISPR zouden krijgen. Zijn team hoopt broers en zussen met een auto-immuunziekte zo zeldzaam te behandelen dat het geen naam heeft. De T-cellen van deze patiënten zijn al gecorrigeerd met behulp van de niet-virale gen-richtmethode in het laboratorium. Het doel is om gecorrigeerde cellen terug naar de kinderen over te brengen om hun ziekte te behandelen. Er is nog veel werk aan de winkel om klinisch gecorrigeerde cellen te ontwikkelen, hun veiligheid te testen en toestemming van de regelgevende instanties te zoeken, vertelde Marson aan WordsSideKick.com.

Marson en andere leden van dit team werken ook samen met het Parker Institute for Cancer Immunotherapy in San Francisco om cellen te engineeren voor de behandeling van verschillende soorten kanker, nu CRISPR-gemedieerde immuuncelprogrammering zo effectief kan worden uitgevoerd zonder afhankelijk te zijn van virussen.

Dit zou, hypothetisch gezien, het tempo van de introductie van CRISPR in klinische onderzoeken en aankomst als een reguliere behandeling versnellen.

Volg Christopher Wanjek @wanjek voor dagelijkse tweets over gezondheid en wetenschap met een humoristische voorsprong. Wanjek is de auteur van 'Food at Work' en 'Bad Medicine'. Zijn column, Bad Medicine, verschijnt regelmatig op WordsSideKick.com.


Video Supplement: We can reprogram life. How to do it wisely | Juan Enriquez.




Onderzoek


Heeft Steve Alternative Jobs Kill Jobs Gedood?
Heeft Steve Alternative Jobs Kill Jobs Gedood?

Diabetes Risk May Come From Neanderthal Gene
Diabetes Risk May Come From Neanderthal Gene

Science Nieuws


Oorzaak Van Zeldzame En Fatale Hondaandoeningen Aanwijzen
Oorzaak Van Zeldzame En Fatale Hondaandoeningen Aanwijzen

Voor Beter Of Nog Erger: 'Resident Evil 5' Laat Racisme Zien
Voor Beter Of Nog Erger: 'Resident Evil 5' Laat Racisme Zien

Camel Milk: Voedingstips, Risico'S & Voordelen
Camel Milk: Voedingstips, Risico'S & Voordelen

Nasa Heeft Een Plan Om Robotbijen Op Mars Te Zetten
Nasa Heeft Een Plan Om Robotbijen Op Mars Te Zetten

Nieuwe Scans Van King Tut'S Tomb May Reveal Hidden Burial Chamber
Nieuwe Scans Van King Tut'S Tomb May Reveal Hidden Burial Chamber


WordsSideKick.com
Alle Rechten Voorbehouden!
Reproductie Van Materialen Toegestaan Alleen Prostanovkoy Actieve Link Naar De Site WordsSideKick.com

© 2005–2019 WordsSideKick.com